LOKSINS KEMUR LYF VIÐ FRUMKOMINNI VERSNUN MS (Primary Progressive MS)

Tilraunalyfið Ocrelizumab, sem er það fyrsta sem sýnt hefur marktækan árangur við frumkominni versnun MS, þykir lofa svo góðu að umsókn um markaðsleyfi í Bandaríkjunum fær væntanlega flýtimeðferð hjá FDA (U.S. Food and Drug Administration (fæðu- og lyfjaeftirlitsstofnun Bandaríkjanna)).

Lyfið, sem verður fyrir þessa gerð sjúkdómsins og MS í köstum, verður vonandi komið á Bandaríkjamarkað fyrir árslok 2016 og á Evrópumarkað í kjölfarið.

„Breakthrough Therapy Designation“

Í fréttatilkynningu frá Genentech frá 16. febrúar sl. kemur fram að FDA hafi gefið tilraunalyfinu Ocrelizumab statusinn „Breakthrough Therapy Designation“ sem meðferð á sjúklingum með frumkomna versnun MS. Ástæðan er sú að klínískar fasa-III rannsóknir benda til þess að meðferð með lyfinu geti bætt lífsgæði sjúklinga með þessa sjúkdómsgerð þar sem engin sértæk lyfjameðferð er til og þörfin því aðkallandi.

Þessi tilnefning þýðir að þegar Genentech hefur sent inn til FDA beiðni um markaðsleyfi og allar upplýsingar um rannsóknir á lyfinu mun FDA flýta nauðsynlegu samþykktarferli. Hefðbundið samþykktarferli fyrir markaðsleyfi tekur 10 mánuði en með flýtimeðferð er reynt að afgreiða leyfisumsókn innan hálfs árs.

Umsókn um markaðsleyfi í undirbúningi

Genentech stefnir að því að leggja fram gögn úr þremur fasa-III rannsóknum til FDA á fyrri helmingi árins 2016 og óska eftir markaðsleyfi lyfsins fyrir frumkomna versnun MS og MS í köstum.

Lyfið mun verða markaðssett undir heitinu OCREVUS^TM .

Vonir standa til að lyfið verði komið á Bandaríkjamarkað fyrir árslok 2016 og á Evrópumarkað á fyrri hluta árs 2017 en það fer þó allt eftir því hvort kalla þurfi eftir frekari upplýsingum eftir að umsókn um markaðsleyfi hefur verið sent inn.

Bylting

Ocrelizumab er fyrsta lyfið sem lofar góðu fyrir frumkomna versnun í MS. Tilnefning FDA „Breakthrough Therapy Designation“ er byggð á jákvæðum niðurstöðum úr fasa-III rannsókn (Oratorio), sem sýndi að meðferð með ocrelizumabhægði á fötlun og framsækni sjúkdómsins um 24% yfir 12 vikna tímabil hjá sjúklingum með frumkomna versnun MSsamanborið við þá sem fengu lyfleysu.

Sjá umfjöllun um þessa rannsókn á MS-vefnum 15. október sl. hér.

Rannsókn á virkni lyfsins var einnig gerð fyrir MS í köstum og fækkaði köstum um 50%, samanborið við MS-lyfið Rebif.

Aukaverkanir ocrelizumab þykja enn sem komið er ásættanlegar en aukaverkanir lyfs geta þó komið fram í mörg ár eftir að það er tekið í notkun.

Lyfið mun verða gefið í æð á sjúkrahúsi tvisvar á ári.

Því miður var lyfið ekki prófað á einstaklingum með síðkomna versnun MS (secondary progressive MS) og sem ekki upplifa nein MS-köst en þó má ætla að lyfið gagnist þessum sjúklingahópi á meðan hann fær MS-köst. Markaðsleyfið miðar þó eingöngu við sjúklinga með frumkomna versnun MS og MS í köstum.

Heimild hér, hér og hér

Mynd: Shutterstock

Bergþóra Bergsdóttir

Af vef msfelag.is